北京血液病研究院 血液病专利 史淑荣
Abecma是一种定制疗法,通过采集患者自己的T细胞进行基因修饰,使其含有靶向并杀死癌细胞的目标基因,再回输到患者体内。
美国FDA对Abecma的批准是基于来自关键性2期临床试验KarMMa的数据,该试验对127例复发/难治性多发性骨髓瘤患者进行了治疗,这些患者至少接受了三种前期疗法,包括免疫调节剂,蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体。可评估疗效的人群由100例接受Abecma治疗的患者组成。
在这项研究中,可评估疗效人群的总缓解率(ORR)为72%,其中28%的患者达到了严格的完全缓解。患者产生应答所需的中位时间为30天,中位缓解持续时间为11个月。在28位获得严格完全缓解的患者中,65%的患者缓解持续至少12个月。
Abecma存在严重副作用,其标签带有黑框警告:细胞因子释放综合征(CRS),噬血细胞淋巴组织细胞增生症/巨噬细胞活化综合征(HLH / MAS),神经系统毒性和血细胞减少症,这些都可能致命或危及生命。
点击添加图片描述(最多60个字)
其中,CRS和HLH / MAS是对CAR-T细胞活化和增殖的全身反应,引起高烧和流感样症状,血细胞减少症指某些类型血细胞数量在较长时间内出现下降。Abecma最常见的副作用包括CRS,感染,疲劳,肌肉骨骼疼痛和免疫系统减弱。治疗产生的副作用通常会在开始治疗后的1-2周内出现,但某些副作用也可能在更久后发生。
由于存在CRS和神经毒性的风险,在批准使用Abecma的同时,还制定了风险评估和缓解策略,其中包括确保安全使用的要素。
在运用此疗法之前必须告知患者潜在的严重副作用,以及如果在接受Abecma治疗后出现副作用,因及时返回治疗地点进行处理。