北京血液病研究院    血液病专利   史淑荣

在根据MDS的病理研究中发现有大部分的患者存在抑癌基因异常高度甲基化的情况，基于此理论，去甲基化方案被列入骨髓增生异常综合征的治疗指南中。

目前在临床上广泛运用的去甲基化药物包含阿扎胞苷及地西他滨等，具有降低细胞内DNA总体甲基化程度的效用。因为属于化疗类方案，不乏病人及家属存在无法承担治疗强度的担心，下文进行相关解析。

MDS去甲基化方案病人能承受吗？

身体素质良好，无脏器损害，较为年轻的MDS患者，同时符合去甲基化治疗标准（甲基化异常基因突变两个以下）往往可以获得可观的效果。

但是全面来根据临床治疗反应观察，还是存在较多患者在去甲基化方案治疗过程中，可能出现感染、骨髓抑制等并发症，这些病人无外乎整体免疫功能比较弱，抗感染能力也低。而能否有效的预防感染以及控制已发生感染现象，特别是真菌感染比较严重者，需要取决于患者的免疫状态。

所以，一旦去甲基化打破了MDS病友的免疫屏障，将会带来不良后果，有些患者无法耐受而发生了病情恶化的情况，所以不是每个病人都能承受去甲基化治疗方案。

综上，需要明确好去甲基化治疗方案的主要适合MDS患病群体。年龄以及病变程度包括患者个体耐受、身体体质的评估是必不可少的。

如果在治疗前判定MDS患者身体情况较弱可能无法耐受去甲基化的化疗方案，那么可以在原基础上与主治医生沟通看能否调整剂量或是联合治疗来中和治疗强度性，让病人同时能够达到治疗效果也能够有良好的身体素质来顺利治疗。

此外补充一个病友对此方案常提的疑问：去甲基化药物可以完全的杀死MDS恶性细胞吗？

去甲基化药物起效的情况下可以缓解骨髓象异常病变增殖问题，但并非是完全清除了异常克隆，而只是抑制了它。多数患者存在停药后易复发的问题。因此，往往在一个疗程之后还需持续用药。